Erstmals menschliches Gen stillgelegt

- New York/München - Ein vielversprechender Durchbruch auf dem Weg, genetisch bedingte Krankheiten beim Menschen zu verhindern, ist einem 30-jährigen deutschen Forscher gelungen, der seit einem Jahr in Madison/USA an der Universität von Wisconsin arbeitet.

<P>Weltweit zum ersten Mal ist es Thomas Zwaka gelungen, embryonale Stammzellen vom Menschen gezielt genetisch zu verändern und dabei ein bestimmtes Krankheitsgen auszuschalten. Mit seinem Verfahren sei es im Prinzip möglich, auf jedes einzelne Gen Einfluss zu nehmen, meint der Forscher, der in Polen geboren, in Düsseldorf aufgewachsen ist und dort und in Ulm Molekularbiologie studiert hat. Jetzt forscht er im Labor von James Thomson, einem Pionier der embryonalen Stammzellforschung.</P><P>Noch nie zuvor konnten menschliche Krankheitsgene ausgeknockt werden, deshalb werden Zwakas Ergebnisse, die er jetzt im Fachblatt Nature Biology" veröffentlicht hat, mit großer Aufmerksamkeit registriert. In München bezeichnete Privatdozent Wolfgang-Michael Franz, der am Uniklinikum Großhadern an Stammzelltherapien fürs Herz arbeitet, die Versuche von Zwaka als "Durchbruch für die Stammzellforschung". Die Technik, mit der Gene in einzelnen Zellen gezielt lahm gelegt werden können, ermögliche es nun, bestimmte genetisch bedingte Krankheiten, etwa des Herzens, an embryonalen menschlichen Stammzellen im Labor zu studieren, für die so genannte Knockout-Mäuse (bei denen bereits ein bestimmtes Gen ausgeschaltet ist) nicht geeignet sind. </P><P>Auch Professor Bernd Gänsbacher, der am TU-Klinikum rechts der Isar an der Ausschaltung von Tumorgenen und Therapien genetisch bedingter Krebskrankheiten arbeitet, sieht in dem gelungenen Experiment ein "hohes Potenzial" für die Zukunft. Die Methode sei jetzt noch hochexperimentell, könnte sich aber durchsetzen - speziell für Krankheiten, an denen nur ein Gen schuld ist.</P><P>Ausgeschaltet wird das Gen durch Einschleusung eines Teils seiner eigenen Informationssequenz, die für die Produktion eines Proteins mit bestimmten Aufgaben zuständig ist. Die Brücke zum Protein ist so blockiert.</P><P>Zwaka gelang es, in embryonalen Stammzellen das Gen für eine seltene Erbkrankheit, das Lesch-Nyhan-Syndrom, auszuschalten. Es löst bei Buben eine schwere Stoffwechselstörung mit geistiger Behinderung aus.</P><P>Der Weg ist nun vorgezeichnet, wie man später einmal beim Mehrzeller, der sich nach künstlicher Befruchtung im Reagenzglas entwickelt, gezielt in jeder embryonalen Zelle das Gen einer erblich bedingten Krankheit behandeln könnte.<BR>Bei seinen weiteren Experimenten hofft Zwaka, die genetischen Wurzeln der Insulin- oder Cholesterinproduktion ändern zu können. <BR></P>

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