Medikament umschifft Gendefekt bei Protein- Produktion

- London - Ein Medikament, mit dem ein Gendefekt umschifft wird, könnte zur Hoffnung für Menschen mit Erbkrankheiten wie Mukoviszidose werden. Erste Tests mit der Substanz PTC124 bei Mäusen waren vielversprechend, berichten US-Forscher im britischen Fachmagazin "New Scientist" (Nr. 2417, S. 16). Klinische Tests an Freiwilligen sollen 2004 beginnen, zitiert das Blatt den Forscher Langdon Miller von PTC Therapeutics in New Jersey.

<P>Etwa ein Drittel aller genetischen Erkrankungen entsteht durch Mutationen, die die Produktion wichtiger Proteine durch ein falschgesetztes Stoppsignal unterbrechen. PTC124 dockt nun an genau dieser Stelle an und ermöglicht jenseits des falschen Signals das Weiterlesen der Gensequenz. Bei Mäusen habe man das bei Mukoviszidose fehlende CFTR-Protein bereits dank des neuen Mittels wieder herstellen können. Bei Menschen mit dieser Krankheit schädigt dickflüssiger Schleim die Lungen und die Bauchspeicheldrüse. Das Fehlen des CFTR-Proteins wird dafür verantwortlich gemacht.</P><P>Ähnliche Erfolge wie Miller erzielten kanadische Forscher mit dem Antibiotikum Gentamicin (New England Journal of Medicine, Vol. 349, S. 1433), das in einer ersten Studie auch bei Menschen die blockierte CFTR-Produktion wieder in Gang brachte. Allerdings muss Gentamicin anders als PTC124 inhaliert werden und hat manchmal schwere Nebenwirkungen.</P>

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